Emilia-Romagna, Aifa finanzia Rare-Lu contro tumori rari

Un radiofarmaco capace di trasportare la radiazione direttamente nelle cellule tumorali sarà sperimentato su 72 pazienti affetti da due neoplasie neuroendocrine rare e aggressive. È il cuore dello studio Rare-Lu, coordinato dall’Irst “Dino Amadori” di Meldola e finanziato dall’Agenzia italiana del farmaco con quasi un milione di euro nell’ambito del bando per la ricerca indipendente sulle malattie rare.

Il progetto avrà una durata di 36 mesi e coinvolgerà una rete composta dall’Ausl della Romagna, dall’Irccs di Reggio Emilia, dall’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara, dall’Irccs Policlinico Sant’Orsola di Bologna e dalla Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano.

Una terapia mirata per due neoplasie poco frequenti

Rare-Lu concentrerà l’attività di ricerca sui feocromocitomi e paragangliomi metastatici e sui tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici ben differenziati di alto grado, classificati come G3. Per entrambe le patologie le alternative terapeutiche sono limitate e manca uno standard di cura consolidato attraverso linee guida condivise.

I paragangliomi e i feocromocitomi hanno un’incidenza stimata tra due e otto nuovi casi all’anno per ogni milione di abitanti. Una quota rilevante è inoltre associata a una predisposizione genetica. I tumori neuroendocrini dell’apparato digerente colpiscono complessivamente circa 2.600-2.700 persone ogni anno in Italia, ma le forme di alto grado interessate dallo studio costituiscono appena il 5-8% delle diagnosi.

La rarità delle patologie rende indispensabile il coordinamento tra più centri specializzati, sia per individuare un numero sufficiente di pazienti sia per riunire competenze oncologiche, assistenziali e tecnologiche. Il progetto prevede anche il coinvolgimento delle associazioni dei pazienti, chiamate a contribuire alla costruzione di percorsi di ricerca aderenti ai bisogni clinici reali.

Il radiofarmaco sarà prodotto all’Irst di Meldola

L’Irst svolgerà un ruolo centrale anche nella produzione del medicinale sperimentale. La radiofarmacia dell’istituto romagnolo, autorizzata dall’Aifa a operare secondo gli standard Gmp, realizzerà il radiofarmaco destinato a tutti i centri partecipanti.

Dopo la somministrazione, il composto si lega selettivamente ai recettori espressi dalle cellule tumorali e trasporta la radiazione verso il bersaglio. L’emissione danneggia il DNA delle cellule malate, riducendo per quanto possibile l’esposizione dei tessuti sani circostanti.

Lo studio confronterà la nuova strategia con i trattamenti oggi disponibili attraverso un disegno prospettico e randomizzato. La sperimentazione sarà coordinata dalla struttura di Medicina nucleare Terapia dell’Irst, diretta da Maddalena Sansovini, specialista nel trattamento delle neoplasie mediante radiofarmaci.

La stessa classe di medicinali ha già mostrato risultati favorevoli nel controllo di altre forme di tumore neuroendocrino. Rare-Lu dovrà verificare con criteri rigorosi se il beneficio possa essere esteso anche alle patologie incluse nel protocollo.

Una rete regionale per produzione e distribuzione

La gestione dei radiofarmaci richiede tempi precisi, procedure di sicurezza e un’organizzazione coordinata tra produzione, trasporto e somministrazione. Federica Matteucci, direttrice della Medicina nucleare Romagna, ha evidenziato il contributo delle diverse strutture dell’Irst nella progettazione dello studio e il valore della rete costruita tra i centri dell’Emilia-Romagna.

Antonino Musolino, direttore scientifico dell’Irst, ha definito Rare-Lu un esempio della missione degli istituti di ricovero e cura a carattere scientifico: partire da un bisogno terapeutico privo di risposte adeguate e trasformare ricerca clinica, tecnologia e assistenza in una nuova possibilità per i pazienti.

Il presidente della Regione Emilia-Romagna, Michele de Pascale, e l’assessore alle Politiche per la Salute, Massimo Fabi, hanno sottolineato come la collaborazione tra le strutture regionali possa rendere accessibili cure innovative anche a pazienti provenienti dal resto d’Italia.

Rare-Lu quinto nella graduatoria nazionale Aifa

Il progetto ha ottenuto 42 punti e si è classificato al quinto posto nella graduatoria nazionale del bando Aifa 2025 dedicato alla ricerca indipendente sulle malattie rare. Il programma ha finanziato 19 studi in tutta Italia, con un investimento complessivo superiore a 17 milioni di euro.

Il bando sostiene ricerche senza finalità commerciali rivolte a bisogni clinici ancora insoddisfatti, soprattutto nei campi in cui il numero ridotto di pazienti rende più difficile attrarre investimenti privati. Il finanziamento coprirà le spese necessarie alla conduzione di Rare-Lu, dalla produzione del radiofarmaco alla raccolta e all’analisi dei dati clinici.

I risultati potranno fornire agli oncologi nuove evidenze per scegliere i trattamenti e contribuire alla definizione di percorsi terapeutici più uniformi per pazienti che oggi dispongono di possibilità di cura ristrette.